PharmaMar : Sylentis présente de nouvelles données sur un nouveau pARNi à usage topique pour le traitement des maladies de la rétine évitant les injections intraoculaires

MADRID, September 25, 2017 /PRNewswire/ --

• Ce nouveau traitement expérimental, basé sur l'interférence ARN, atteint la rétine lorsqu'il est administré sous forme de gouttes pour les yeux. Cette caractéristique devrait avoir un effet positif sur la qualité de vie des patients en permettant d'éviter l'utilisation des traitements standard actuels administrés par injections intraoculaires.

Sylentis présente, pour la première fois, des données positives sur l'efficacité de SYL136001v10, un pARNi (petit ARN interférent) pour le traitement des maladies néovasculaires de la rétine comme la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) et la rétinopathie diabétique (RD). SYL136001v10 atteint la rétine lorsqu'il est administré de manière topique, démontrant que ce pARNi peut être appliqué sous forme de gouttes pour les yeux, changeant le paradigme de traitement pour les patients souffrant de ces maladies. « À l'heure actuelle, les patients sont traités dans un cadre hospitalier où il reçoivent des anti-VEGF par injection intraoculaire. Cette procédure est non seulement douloureuse et inconfortable pour les patients, mais elle implique également des engagements financiers de plus en plus importants pour notre système de santé national », a déclaré Covadonga Pañeda, responsable de la R&D chez Sylentis et auteur principal des études.

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Les données seront présentées à l'occasion de la 13e Assemblée annuelle de l'Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) organisé à Bourdeaux, en France, entre le 24 et le 27 septembre, où les dernières avancées en matière de thérapies à base d'oligonucléotides seront également exposées.

Sylentis a identifié NRARP (protéine de répétition ankyrine-Notch-régulée) comme une cible potentielle pour le traitement des maladies angiogéniques de la rétine. NRARP est un régulateur clé des voies moléculaires menant à la formation des vaisseaux. Ainsi, les conséquences de la modulation de l'expression de ce gène avec l'interférence ARN a fait l'objet d'études dans des modèles animaux de néovascularisation rétinienne.

Les résultats des études sur l'efficacité ont montré qu'une réduction de NRARP dans la rétine à l'aide de l'interférence ARN entraîne une régression des lésions néovasculaires et que les réductions des lésions observées sont équivalentes à celles observées en réponse au traitement à base d'anti-VEGF, le traitement standard actuel administré par injection intraoculaire.

 Études de Sylentis à la 13e Assemblée annuelle de l'Oligonucleotide Therapeutics Society :  

• Cibler NRARP avec des composants à base de pARNi pour le traitement de la néovascularisation rétinienne   

Session : le 24 septembre de 18h30 à 20h30 Auteur présentateur : Covadonga Pañeda et al. Responsable de la R&D, Sylentis, Espagne.

• Corrélation d'études cliniques et précliniques pour SYL1001, un nouveau traitement pour le syndrome des yeux secs (numéro de panneau-affiche :   

Session : le 25 septembre de 17h à 19h30 Auteur présentateur : Covadonga Pañeda et al. Responsable de la R&D, Sylentis, Espagne.

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